شرکت نوارتیس توانست دارویی را برای درمان بیماری آتروفی عضلانی ستون فقرات تولید کند.
آتروفی ستون فقرات بیماری عضلانی–عصبی نادر و در عین حال مرگباری است که تعداد کمی از کودکان به آن مبتلاپیشرفته میشود.این بیماری نورونهای حرکتی را از کار می اندازد و باعث از بین رفتن عضلات میشود.
این دارو که زولگنسما ZOLGENSMA® نام گذاری شده است توسط رگلاتورهای آمریکایی برای درمان بیماری آتروفی ساخته شده است. این روش درمانی جدید از یک ویروس که عملکردی مشابه ژن معیوب دارد، استفاده می کند. به این صورت که ویروس را به جای ژن معیوبی قرار میدهد که باعث ابتلای فرد به (SMA) شده است.
اجازه استفاده از این دارو بروی کودکان مبتلا به این بیماری که خطر مرگ آنها بسیار بالا است، داده شده است و اگر مانندآزمایشهای پیشین نتایجش مثبت
باشد باعث تحول درآینده صنعت داروسازی میشود. این دارو برای کودکان زیر دو سالی است که به شدت مریض هستند و احتمال مرگ آنها بالاست.